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攻克碱基基因编辑核心技术,「正序生物」要为遗传病患者提供突破性疗法

1次 2020-12-30

近年来,随着基因治疗时代的来临,基因编辑技术目前在临床I期中已经展现出积极的疗效。

然后,现有的基因编辑技术,例如CRISPR、ZFN、TALEN,通过在DNA中产生靶向的双链断裂,然后依靠细胞自身修复机制来完成编辑过程,从而有效地破坏基因表达。然而,它们缺乏对编辑结果的控制,脱靶效应以及对DNA双链断裂的依赖,可能导致基因编辑后的细胞出现不可预期的混乱。

这一过程中,许多基因组突变发生在单个碱基中,为使基因编辑更加精确,碱基基因编辑技术应运而生。它旨在针对这些单一的碱基错误(即点突变),而不会在DNA中造成双链断裂,可以对DNA进行精确的碱基修复,相较于现有其它基因编辑技术,碱基基因编辑技术有望实现更高的编辑效率和更好的安全性

36氪近期了解到的 正序生物科技有限公司(以下简称:正序生物)便是一家专注于利用新一代基因编辑技术(以碱基编辑为基础)治疗人类遗传病/罕见病的初创公司,近日它已完成4000万人民币天使轮融资,由万物资本、联新资本共同领投,红杉资本、泰福资本跟投,并与上海科技大学签署总金额逾1.7亿元人民币的专利组合全球独家永久授权协议。

36氪了解到。目前已知超过75,000种基因突变会导致人类疾病,如地中海贫血、杜兴氏肌肉营养不良症等。绝大部分由基因突变所导致的遗传性疾病无药可医,而对于其中小部分病种,患者往往需要终生服药,并承受药物带来的副作用和心理压力。其中,遗传性疾病中约一半是由单碱基突变导致,这类突变难以利用传统的基因编辑工具进行修复。

对此,正序生物的碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对,还可以根据不同疾病的突变位点对其进行自由组合,为点突变引起的遗传性疾病的治愈以及癌症的免疫治疗提供了新的可能。 

据悉,正序生物与上海科技大学已经就多个碱基编辑系统底层平台性自主专利签订了全球独家永久授权协议,其包含:具有高产物纯度的增强型碱基编辑器(enhanced BE, Cell Res, 2017)、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE, Nat Biotechnol, 2018a)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型碱基编辑器(hA3A-BE, Nat Biotechnol, 2018b)和不激活DNA损伤响应通路的Cas12a碱基编辑器(BEACON, Cell Rep, 2020)等,正序生物将利用这些具有自主知识产权的碱基编辑系统创建新型疾病治疗方法。

放眼整个全球,目前国际上将碱基编辑技术商业化的公司十分稀缺,正序生物也想借此依靠团队的研发力量,填补中国在基因编辑领域内利用新型碱基编辑系统开展基因治疗的空白。

核心团队介绍

正序生物由上海科技大学生命学院陈佳教授、中国科学院上海营养与健康研究所杨力教授、武汉大学医学研究院殷昊教授与上海科技大学免疫化学研究所杨贝教授联合创立。

  • 陈佳博士是基因编辑工具开发专家、国家优青、上海市浦江人才、中科院分子细胞卓越中心青年骨干,在Cell, Nat Biotechnol, Nat Struct Mol Biol, Trends Biochem Sci等期刊发表多篇论文,并受到Cell等杂志的专访,主要负责持续性研发新型基因编辑工具,同时也是正序底层平台性自主专利的核心发明人之一。

  • 杨力博士是生物信息学专家、上海科技大学特聘教授、国家杰青、万人计划领军人才,在Cell, Science, Nat Biotechnol, Nat Struct Mol Biol, Mol Cell, Genome Res等期刊发表多篇论文,主要负责新型基因治疗靶点的探索以及碱基编辑工具在全基因组范围内的安全性验证,同时也使用大数据分析为正序研发新管线提供技术指导。

  • 殷昊博士是药物递送专家、国家高层次海外引进人才,曾在知名跨国药企Vertex Pharmaceuticals和Alnylam Pharmaceuticals担任研究员,在Nature, Nat Biotechnol, Nat Biomed Eng, Nat Rev Drug Disc等期刊发表多篇论文,主要负责碱基编辑工具的递送和后续的临床实验研究。

  • 杨贝博士是蛋白质工程专家、上海市浦江人才,曾在Nat Struct Mol Biol, PNAS, Sci Adv等杂志发表论文,主要负责碱基编辑工具中关键组分的结构和功能的研究,并通过蛋白质工程方法提高编辑效率以及为后续的递送提供更多可能。